В США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат, который меняет ДНК и обращает вспять прогрессирующую унаследованную слепоту, пишет LA Times.
Лекарство, работающее по принципу генной терапии, получило название Luxturna. Препарат помогает взрослым и детям бороться с потерей зрения. Прогрессирующая слепота, как правило, начинается в детстве и приводит к затруднениям уже в первые годы жизни ребенка. В большинстве случаев, заболевование приводит к полной слепоте во взрослой жизни.
Причина такой слепоты в наследовании поврежденных генов от родителей. В США, в среднем, от одной до двух тысяч человек получили по два мутировавших гена RPE65 – по одному от матери и отца. Luxturna изменяет геном человека, заменяет неправильные гены на здоровые и возвращает зрение даже тем, кто полностью его потерял.
По словам члена комиссии FDA, доктора Скотта Готтлиба, генная терапия в скором времени станет «мейнстримом в подходах к лечению и избавлению от заболеваний, которые долгие годы считали неизлечимыми и приводили к гибели пациентов».
В 2018 году агентство выпустит специальные инструкции, по которым препараты, похожие на Luxturna, будут быстрее проходить необходимые для одобрения процедуры, чтобы как можно скорее они попадали на рынок и начинали приносить пользу.